​Инструкция по выживанию

Первый в России судебный процесс о получении препарата «Золгенсма» от СМА истцом проигран, но может научить побеждать его последователей

​Инструкция по выживанию


Костя с мамой. Фото: Елена Лукьянова / «Новая в Петербурге»

Власти не вправе отказать больному в бесплатном обеспечении лекарством, даже если оно стоит почти $2 млн и не зарегистрировано на территории РФ, а само заболевание не включено в официальный перечень угрожающих жизни редких недугов. Мотивированное решение судьи Ирины Воробьевой способно стать инструкцией по преодолению бюрократических барьеров. Тех самых, что не позволили решить дело в пользу двухлетнего Кости Гепалова: за время, потраченное родителями на переписку с чиновниками, мальчик достиг критичного для применения препарата возраста.

До сих пор на территории России зарегистрирован только один препарат для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА) — «Спинраза». Стоимость одной инъекции превышает 7,5 млн руб., в первый год лечения требуется 6 уколов, а затем по одному каждые 4 месяца — пожизненно. Это лекарство не устраняет болезнь, но поддерживает организм и приостанавливает губительные ее последствия, приводящие к раннему летальному исходу.

Диагноз СМА 1-го типа Константину Гепалову поставили в полтора месяца, в ноябре 2018 года — на тот момент в нашей стране не было ни одного зарегистрированного препарата от этой болезни («Спинраза» пройдет регистрацию в августе 2019).

Когда Косте исполнилось три месяца, его семья переехала из Читы в Петербург — малыша приняли в Национальном медицинском исследовательском центре им. Алмазова для бесплатного участия в программе клинического испытания препарата от СМА «Бранаплам». Его применение показало положительную динамику: по словам заведующей отделением педиатрии и медицинской реабилитации центра Натальи Колбиной, «прогрессирование заболевания остановилось».

В феврале и апреле 2020 года два инициированных Гепаловыми консилиума — Детской городской больницы Св. Ольги, а затем НМИЦ им. Алмазова —

рекомендовали Косте применение препарата «Золгенсма» (Zolgensma). Специалисты называют его «препаратом будущего» — он, заменяя отсутствующий ген, не только стабилизирует состояние пациента, но и способен излечить от СМА.

Цена препарата космическая — почти $2 млн, но вводится он однократно.

Однако согласно инструкции производителя (американской компании AveXis Inc. швейцарского фармконцерна Novartis), «Золгенсма» показана только детям до двух лет. А опыт применения у пациентов старше двух лет или массой тела более 13,5 кг ограничен, «безопасность и эффективность у этой группы пациентов не установлены».

Костя. Фото: Елена Лукьянова / «Новая в Петербурге»

Гепаловы могли бы успеть — если бы не увязли в изматывающей переписке с чиновниками. И если бы наша система здравоохранения была заточена на то, как помочь. А не на то, как не дать денег.

С января по июнь родители Кости получали отписки из Минздрава, отсылавшего их в петербургский комитет по здравоохранению. Строго говоря, на федеральный уровень вообще не было необходимости обращаться. Потому что действующим законодательством обеспечение бесплатными жизненно необходимыми препаратами возложено на субъект Федерации — в данном случае на Санкт-Петербург, в лице комитета по здравоохранению, и должно быть профинансировано за счет городского бюджета. Но комитет отсылал Гепаловых в Минздрав, утверждая, что он (комитет) «не имеет возможности осуществления лечения препаратом «Золгенсма», поскольку данный препарат не зарегистрирован и не разрешен для применения на территории Российской Федерации».

В результате Гепаловы обратились в суд только 18 августа — когда до двухлетия Костику оставалась пара недель. Дело Куйбышевским районным судом Петербурга было назначено к рассмотрению немедленно — в тот же день материалы приняла судья Ирина Воробьева, первое заседание состоялось 24 августа.

Сторона истца уверяла, что установленный двухлетний предел — это американский протокол, тогда как европейский привязан не к возрасту, а к весу ребенка (до 21 кг). Ссылаясь при этом на информацию московского представительства производителя препарата — ООО «Новартис Фарма».

Суд был готов удовлетворить требования Гепаловых, если те представят европейский протокол. Оперативно сам запросил ООО «Новартис Фарма». И получил в ответ, что у него «отсутствуют полномочия на представление интересов компании-производителя AveXis Inc.», в том числе в судах. Более того, ООО «Новартис Фарма» указало, что «в Европейском союзе в настоящее время отсутствуют Рекомендации по применению препарата, которые обычно формируются после накопления значительного опыта по использованию лекарственного препарата в реальной практике».

К участию в процессе Ирина Воробьева привлекла медиков — участников консилиумов, рекомендовавших Косте «Золгенсму». В судебном заседании они подтвердили свои ранее сделанные выводы, но с оговоркой: решения консилиумов были актуальны на момент их принятия. А теперь требуется дополнительный консилиум, поскольку ребенку вот-вот исполнится два года. Как показали свидетели-медики, такие ограничения предусмотрены производителем при использовании «Золгенсмы» на территории США, а на территории Евросоюза эти же критерии дополнены таблицей дозировки, учитывающей и вес ребенка (до 21 кг) — но только для случаев, когда его возраст не превышает двух лет.

Кроме того, они пояснили, что клинические исследования данного препарата (как в России, так и за рубежом) вообще не проводились в отношении детей старше 8 месяцев.

Также было разъяснено, что технология производства требует времени (препарат изготовляется под конкретного ребенка), как и подготовка пациента. В частности, необходимо тестирование на антитела к AAV9 — вирусному вектору, который лежит в основе действия препарата. И сделать это можно только в одной из трех зарубежных лабораторий, которым доверяет фармпроизводитель. Плюс транспортировка, растаможивание, разморозка препарата. При самом благоприятном развитии событий, все это занимает свыше полутора месяцев. Не говоря о процедуре подготовки и проведения тендера на закупку препарата комздравом.

«Золгенсма». Фото: mosmedpreparaty.ru

Кроме того, как заявила в судебном заседании Наталья Колбина, невозможно предугадать, как скажется введение «Золгенсмы» на фоне получаемой сейчас мальчиком в центре им. Алмазова терапии «Бранапламом» — такого опыта в мире нет. С этого препарата ребенка надо будет снять и выждать около четырех недель. Но как поведет себя организм в течение этой паузы, с уверенностью прогнозировать нельзя.

В изложенных обстоятельствах ни одна клиника, ни один специалист не возьмется ввести препарат. Потому что

если что-то пойдет не так, с них следователь и спросит: почему нарушили инструкцию, где черным по белому написано — только для детей до двух лет?

В случае вынесения положительного решения по иску Гепаловых, оно «будет заведомо неисполнимо», вынужден был признать Куйбышевский районный суд. С чем согласился и городской, оставивший в силе решение первой инстанции.

И все же несмотря на всю горечь этого вердикта для семьи Гепаловых, вынесенное Ириной Воробьевой решение чрезвычайно важно для тех, кому предстоит отстаивать свои права на бесплатное получение «Золгенсмы» или других жизненно важных препаратов. Судье Воробьевой удалось разбить все доводы чиновников, отфутболивающих такие обращения, и ее мотивированное решение — это фактически пошаговая инструкция для преодоления бюрократических барьеров.

Комитет по здравоохранению свой отказ в обеспечении мальчика «Золгенсмой» объяснял тем, что:

  • СМА, хотя и является редким заболеванием, однако не входит в утвержденный правительством РФ «Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности»;
  • препарат не зарегистрирован на территории Российской Федерации, не предусмотрен стандартом медицинской помощи и не входит в перечень жизненно необходимых, бесплатно отпускаемых населению при амбулаторном лечении;
  • препарат является дорогостоящим, и для его ввоза требуется разрешение Министерства здравоохранения.

Все эти доводы, активно эксплуатируемые чиновниками по всей стране, суд «оценил критически». Указав, что согласно ч. 1 ст. 44 Федерального закона № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», редкими (орфанными) заболеваниями являются имеющие распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч населения. А в силу Клинических рекомендаций Министерства здравоохранения РФ «Проксимальная спинальная мышечная атрофия 5Q», распространенность данного заболевания составляет 1 на 6000–10 000 новорожденных; к данному заболеванию относится и детская спинальная мышечная атрофия. И пришел к выводу: хоть СМА и не включена в утвержденный правительством Перечень, но под определение орфанного заболевания подпадает.

Обеспечение лекарственными препаратами граждан с такими заболеваниями, согласно № 323-ФЗ, возложено на субъекты РФ (п. 10 ч. 1 ст. 16) и покрывается за счет средств их бюджетов (ч. 9 ст. 83). На недопустимость отказа таким больным в лекарствах за счет регионального бюджета указано и в письме Министерства здравоохранения РФ от 8 июля 2013 г. № 21/6/10/2-4878. Этим же письмом разъяснено, что № 323-ФЗ «не предполагает установления каких-либо ограничительных перечней лекарственных препаратов» для данной категории больных. Постановлением правительства РФ от 30 июля 1994 г. № 890 закреплена необходимость бесплатного обеспечения детей-инвалидов до 18 лет всеми лекарственными средствами по рецептам врачей, в том числе и не входящими в перечень жизненно необходимых.

Исходя из этого, суд пришел к выводу: ребенок, ставший инвалидом из-за орфанного заболевания, должен быть в приоритетном порядке обеспечен назначенным ему лекарством.

В подкрепление этой позиции Ирина Воробьева ссылается в своем решении на Определение Судебной коллегии по гражданским делам Верховного суда РФ 12.08.2019 № 29-КГ19-1, указавшего на обязанность уделять первоочередное внимание высшим интересам ребенка-инвалида. Кроме того, возможность назначения препарата по жизненным показаниям, не зарегистрированного на территории РФ, отражена в п. 1 «Обзора практики рассмотрения судами дел по спорам, связанным с реализацией мер социальной поддержки отдельных категорий граждан» (утв. президиумом Верховного суда РФ 17.06.2020).

Куйбышевский районный суд также счел «ошибочной» ссылку ответчика на то, что «Золгенсма» «не предусмотрен стандартом медицинской помощи, и поэтому не может быть предоставлен». По мнению суда, проведенные в отношении Кости Гепалова консилиумы учитывали прогрессирующий характер течения заболевания с вовлечением в этот процесс центральной нервной системы, а также то, что на тот момент «Золгенсма» (с учетом отсутствия его аналогов) являлся наиболее эффективным вариантом лечения. Такая позиция, указал суд, также нашла отражение в указанном Определении Судебной коллегии по гражданским делам Верховного суда РФ.

Фото: Елена Лукьянова / «Новая в Петербурге»

В ходе процесса представитель комздрава Татьяна Сапегина пыталась убедить, что консилиумы дважды рекомендовали Косте «Золгенсму» по настоянию его матери, полагая, что покупку препарата обеспечат благотворители, а не бюджет.

«Какое значение для консилиума имеет вопрос финансирования? Препарат либо ему показан, либо нет, — отвергла эти доводы Ирина Воробьева. — Кто несет ответственность за решение консилиума: мать или врачи? Врачи должны исходить из медицинских данных, а не финансовых. С ваших слов выходит, если бы Гепалова сразу указала, что планирует обращаться в органы государственной власти, врачи бы ее сыну «Золгенсму» не назначили, так?»

«Я не могу на это ответить», — заявила чиновница.

Оценка такой позиции дана в судебном решении:

«Довод ответчика о значительной стоимости препарата «Золгенсма» как основание к отказу в его обеспечении не может быть принят судом, исходя из необходимости выполнения государством возложенной на него конституционной обязанности по сохранению и укреплению здоровья своих граждан».

В решении приводится ссылка на Определение Конституционного суда РФ от 02.07.2013 № 1054-О, указавшего: при недостаточности средств на местах субъекты РФ вправе рассчитывать на оказание им Российской Федерации финансовой помощи целевого характера. А «обратное означало бы снижение уровня государственных гарантий охраны здоровья граждан, особенно в этом нуждающихся в силу самого характера их заболевания».

Не устояли и утверждения комздрава о том, будто ввоз «Золгенсмы» невозможен без разрешения Министерства здравоохранения.

Вынесенное Воробьевой судебное решение отсылает к п. 9 постановления Правительства РФ от 29.09.2010 № 771, согласно которому лекарственные препараты (в том числе не зарегистрированные в России) могут быть ввезены на территорию нашей страны без разрешения Минздрава, если предназначены для личного использования физическими лицами. Достаточно заключения консилиума, обращения уполномоченного органа исполнительной власти субъекта РФ о необходимости ввоза такого препарата для оказания медпомощи по жизненным показаниям конкретного пациента, копия паспорта или свидетельства о рождении пациента. К тому же, как указал суд, «разрешение вопроса о ввозе препарата не является препятствием в обеспечении таким препаратом, поскольку рассматривается не до решения вопроса о возможности его назначения, а после».

«Наш итог — надо было раньше идти в суд», — признают теперь родители Кости.

По оценке главы комитета по здравоохранению Дмитрия Лисовца, заложенные в бюджет этого года 7,5 млрд руб. покрывают лишь половину потребности Петербурга в лекарственных препаратах. По подсчетам чиновника, например, тест-полосками для диабетиков удается обеспечить лишь треть нуждающихся, чтобы хватило всем, нужно больше миллиарда — «а это нереально: на всю онкогематологию мы тратим меньше».

В реальности все еще тяжелее, чем в официальных отчетах.

«Со слов представителей комитета по здравоохранению, там обеспеченность тест-полосками рассчитывают, исходя из двух штук на человека в день, тогда как стандартная для диабетика норма — не меньше пяти, — поясняет в разговоре с «Новой» Ирина Воробьева. — Понятно, что городской бюджет — как та кольчужка, что вечно коротка, ее и растягивают, как могут. Вот пришла на рынок фармацевтическая компания, предложившая препарат, позволяющий приостановить развитие очень тяжелой болезни — рассеянного склероза. Одна ампула — 250 тыс. рублей, в год их нужно две, а в очереди таких нуждающихся — 111 человек».

Выходит, цена этого конкретного вопроса — 55,5 млн. Почти столько не пожалел Смольный на Рождественскую ярмарку,

развернутую в разгар пандемии как раз у Куйбышевского районного суда. В 45 млн обошлось световое шоу на Дворцовой, которое из-за эпидограничений можно было посмотреть только онлайн. На такую же сумму Смольный заключил контракты на продвижение туристической привлекательности Петербурга (под заявления «не надо к нам приезжать в этом году»). Сложив лишь эти три траты, получим цену необходимого Косте Гепалову препарата.

«Разумеется, ссылки на недостаток бюджетных средств не могут служить причиной отказа в предоставлении человеку жизненно важных препаратов, — подчеркивает Ирина Воробьева. — Это абсолютно четкая позиция и Верховного, и Конституционного судов. Только в минувшую среду мы за день рассмотрели 20 исков к комитету по здравоохранению, 15 из них — по представлению прокуратуры в интересах граждан. Ряд жалоб связан с ситуациями, когда комитет по здравоохранению закупает не оригинальный препарат, назначенный пациенту, а дженерик — он стоит в 10 раз дешевле. Но, как объясняют специалисты, которых мы привлекаем к участию в процессах, у дженерика при этом серьезные «побочки»: больной, грубо говоря, без почек может остаться».

Фото: ТАСС

К редким (орфанным) отнесены в России 260 заболеваний. Из них финансируется государством лечение только 28: 11 — в рамках федеральной программы «14 высокозатратных нозологий» и 17 — из региональных бюджетов. Согласно постановлению правительства РФ № 890, необходимыми лекарствами должны бесплатно обеспечиваться дети до трех лет, дети из многодетных семей до 6 лет и дети-инвалиды до 18 лет, а также инвалиды I группы и неработающие инвалиды II группы. Но конкретные названия препаратов в постановлении не указаны, поэтому терапия назначается по усмотрению врачебной комиссии.

Многие проблемы, по мнению Ирины Воробьевой, лежат в зоне ответственности Минздрава.

Крайне забюрократизированной (чтобы не сказать — коррупционноемкой) остается система регистрации препаратов. В какие сроки, по каким критериям она проводится — не прописано.

Другой больной вопрос: включение препарата в стандарт оказания медпомощи. Если не включен, это еще больше усложняет возможность его получения, дает чиновникам дополнительный инструмент для отражения обращений граждан. А стандарт у нас не менялся с 2013 года.

«Но ведь наука стремительно идет вперед, тем более по орфанным заболеваниям! Минздрав должен оперативно на это реагировать, вносить изменения — это его зона ответственности», — убеждена Воробьева.

Документы на регистрацию той же «Золгенсмы» производитель подал еще в июле. А в ноябре стало известно, что дело застопорилось: Минздрав запросил у швейцарской компании для экспертизы до 40 флаконов ценой около $88 млн (запросы других стран не превышают 15 штук). Как пояснили газете «Коммерсант» в компании-производителе, препарат делается в ограниченном объеме, удовлетворение российского запроса «может сказаться на его доступности по всему миру». Минздрав на вопрос газеты о причинах такого количества запрошенных образцов не ответил. Но теперь регистрация этого жизненно важного препарата может задержаться на полтора года.

Тем, кто добивается бесплатного получения лекарств по жизненно важным показаниям (в том числе не зарегистрированных на территории РФ), стоит взять на вооружение решение по делу Кости Гепалова. И руководствоваться им как инструкцией. Во многом исход дела определяет первый шаг — консилиум по назначению препарата.

Проводить его может только медицинская организация со статусом «федеральная специализированная». И с участием лишь тех сотрудников, что включены в специальную комиссию, созданную распоряжением руководителя этой организации. Им же или главным врачом (не ниже!) должен быть подписан протокол консилиума. Получив протокол, надо незамедлительно отправить его в комитет по здравоохранению заказным письмом с уведомлением. И если тот в установленный месячный срок не даст положительного ответа, немедленно обращаться в суд. 

Источник: Татьяна Лиханова